近日,加州大學洛杉磯分校(UCLA)的科學家在《自然?通訊》發表的一項早期臨床試驗成果引發行業關注:通過重編程患者自身的造血干細胞,可使其持續生成具有抗癌功能的T細胞,為實體瘤治療開辟新路徑。這一研究不僅為免疫療法注入新活力,更凸顯了干細胞儲存庫在前沿醫學研究中的核心價值。
突破傳統免疫療法瓶頸,干細胞成“抗癌工廠”
當前,針對實體瘤的T細胞療法常因注入的T細胞逐漸衰竭或死亡而療效短暫。UCLA團隊的創新在于:利用基因編輯技術改造患者自身的造血干細胞,使其成為持續生產抗癌T細胞的“內在工廠”。
研究主導者TheodoreScottNowicki博士解釋:“我們的目標是讓患者體內形成‘永久免疫升級’——通過工程化改造的干細胞,不斷生成新鮮的、靶向腫瘤的T細胞,從而延長抗癌效果。”具體而言,研究人員通過基因療法向干細胞中植入癌癥特異性受體,再通過骨髓移植讓這些干細胞在患者體內定植,進而持續產生可識別并攻擊腫瘤的免疫細胞。
這一策略尤其針對傳統療法難以攻克的實體瘤。以肉瘤為例,這類罕見且惡性程度高的腫瘤中,約80%的滑膜肉瘤會表達“NY-ESO-1”抗原——這種在癌細胞中高頻出現、卻較少存在于健康成人組織中的標志物,成為T細胞精準攻擊的理想靶點,既保證抗癌效率,又降低對正常組織的損傷。
從實驗室到臨床:筑牢研究基石
這項突破性研究的推進,離不開高質量的干細胞樣本保存與管理。
研究團隊在實驗過程中,需從患者體內提取造血干細胞后立即進行處理與保存。此時,干細胞儲存庫的作用尤為關鍵:通過嚴格的溫度監控、無菌操作和樣本追蹤系統,確保干細胞在編輯、移植前保持良好活性。“任何一個環節的失誤都可能導致細胞失活,而干細胞庫的規范化管理,為我們的研究提供了基礎保障。”團隊成員補充道。
值得注意的是,在干細胞樣本的提取、轉移過程中,操作人員需佩戴低溫手套,避免因接觸液氮環境導致凍傷,同時防止樣本受污染。
實體瘤治療新希望,助力臨床轉化
研究團隊選擇以肉瘤為首個研究對象,不僅因這類腫瘤常表達NY-ESO-1抗原,更因其復發率高、晚期治療選項匱乏。臨床試驗顯示,經過改造的干細胞在患者體內成功定植,并持續生成靶向T細胞,為延長患者生存期帶來可能。
AntoniRibas博士強調:“這項技術的核心是‘可持續性’,而這依賴于高質量的干細胞資源。無論是前期研究中的樣本保存,還是未來臨床轉化中的規模化應用”他提到,團隊已與專業干細胞樣本庫合作,建立了標準化的樣本采集、保存與復蘇流程,為后續擴大試驗奠定基礎。
隨著細胞治療、基因編輯等技術的發展,干細胞儲存庫的作用已從單純的“樣本倉庫”升級為醫學研究的“創新引擎”。它不僅為個體化治療提供優質干細胞資源,更通過標準化的存儲與管理體系,加速基礎研究向臨床應用的轉化。
此次UCLA的研究證實:當干細胞被賦予持續抗癌的“永動機”屬性,其背后離不開其儲存庫的技術支撐。未來,隨著更多類似研究的推進,干細胞儲存庫將在精準醫療、再生醫學等領域發揮更關鍵的作用,為攻克疑難疾病提供堅實的資源保障。
來源:news-medical.net